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又一进步!基因疗法清除帕金森致病蛋白指日可待

  来源:生物探索

  帕金森病是一种慢性进行性运动障碍,影响身体控制运动的能力,目前尚无有效治疗方法。近日,由拉什医学院(Rush Medical College)的研究人员 Jeffrey Kordower博士领导的一个国际小组在帕金森治疗中迈出重要一步:利用基因疗法清除致病蛋白!

DOI:https://doi.org/10.1038/s41531-018-0062-4

DOI:https://doi.org/10.1038/s41531-018-0062-4

  8月22日,《npj Parkinson‘s Disease》杂志以“Proteasome-targeted nanobodies alleviate pathology and functional decline in an α-synuclein-based Parkinson’s disease model”为题发表了这一研究结果。

  帕金森病源于对产生多巴胺的脑细胞的损害。多巴胺是一种化学物质,它将信息传递给大脑中控制运动的部分,多巴胺的异常会导致颤抖、僵硬、缓慢运动以及平衡和协调不良。

  Kordower团队在模拟帕金森病的大鼠身上进行了研究,结果显示,将一种叫做纳米体(nanobody)的抗体基因工程片段注入大鼠大脑后,可有效清除蛋白质α-突触核蛋白的有毒团块。

  帕金森患者黑质区域的显微照片显示了路易体和路易神经突起的不同放大倍数。上图显示聚集形成路易体的α突触核蛋白神经内内含物放大了60倍。底部面板是20倍放大的图像,显示了各种尺寸的线状Lewy神经突起和圆形Lewy身体。背景中可见黑质富含神经黑色素的细胞。使用的染色剂:大鼠单克隆α-突触核蛋白抗体;用迈尔苏木精复染。来源: Suraj Rajan


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